Fehlender Handlungsspielraum und mangelhafte Strukturen
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Kinderheilkunde Leserforum Monatsschr Kinderheilkd https://doi.org/10.1007/s00112-020-01061-0 © Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2020 Redaktion G. Hansen, Hannover R. Kerbl, Leoben F. Zepp, Mainz
W. Rascher Kinder- und Jugendklinik, FAU Erlangen-Nürnberg, Erlangen, Deutschland
Fehlender Handlungsspielraum und mangelhafte Strukturen Aufforderung zur Überwindung der Hindernisse für klinische Studien mit Kindern
Erwiderung Radke M (2020) Entscheidungskompetenz für den Einsatz hochspezieller Medikamente – eine Befugnis der Fachleute. Monatsschr Kinderheilkd 168. https://doi.org/10.1007/ s00112-020-01060-1
Originalbeitrag Hansmann G, Apitz C, Humpl T et al. (2020) Dringende Notwendigkeit des Off-label-Einsatzes von PAH-Medikamenten und deren Erstattung bei Kindern mit pulmonaler Hypertonie (Lungenhochdruck). Monatsschr Kinderheilkd 168:733–738. https://doi.org/10.1007/ s00112-020-00924-w und Rascher W (2020) Off-label-Anwendung – Wie kommen wir zur Evidenz? Monatsschr Kinderheilkd 168: 731–732. https://doi.org/10.1007/ s00112-020-00925-9.
Zunächst danke ich Herrn Radke für die Ausführungen, die ich gern kommentieren möchte. Das im Editorial eingeforderte Engagement von Kinder- und Jugendärzten sollte nicht als Kritik, sondern als Aufforderung aufgefasst werden, da ohne Daten aus klinischen Studien keine Evidenz generiert werden kann. Die genannten Beispiele von Infliximab und Vedolizumab zeigen die Schwierigkeiten auf, gegen die engagierte Kinder- und Jugendärzte kämpfen müssen. Im Jahr 2005 war der pharmazeutische Unternehmer gegen eine Beteiligung der deutscher Kindergastroenterologen an den klinischen Studien. Im Jahr 2014, also
7 Jahre nach Inkrafttreten der EU-Kinderarzneimittelverordnung, die die Teilhabe der Kinder am wissenschaftlichen Fortschritt in der Arzneimitteltherapie gesetzlich zu regeln beabsichtigte, hatte der pharmazeutische Unternehmer zwar einen pädiatrischen Untersuchungsplan aufgestellt, sonst wäre die Zulassung am 22.05.2014 nicht erteilt worden. Leider haben sich, wie so oft, die Studien zur Zulassung bei Kindern und Jugendlichen erheblich verzögert, da die Kinderstudien oft weit hinter den Studien bei Erwachsenen vorgenommen werden („deferral“). Der aktualisierte pädiatrische Prüfplan für Vedolizumab wurde erst 2018 veröffentlicht, und die Studien sollen im Februar 2022 abgeschlossen sein [1]. Herr Radke stellt richtigerweise fest, dass trotz der gesetzlichen Verpflichtung der Handlungsspielraum für Kinderstudien begrenzt und nicht im Interesse der Kinder ist. Denn die Kinderstudien kommen zu spät. Deswegen besteht die Notwendigkeit, neue, vielversprechende Therapieoptionen zulassungsüberschreitend einzusetzen. Das hat auch die EU erkannt und will die Defizite aus der EU-Kinderarzneimittelverordnung nachbessern [2]. Aber auch die Struktur für klinischen Studien mit Kindern muss in Deutschland verbessert werden, wie Herr Radke zu Recht fordert. Hier ist die Politik gefragt, und die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) sollte darauf drängen, dass Stu
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